ГЕНОТЕРАПИ́Я

ГЕНОТЕРАПИ́Я (от ген и те­ра­пия) (ген­ная те­ра­пия), на­прав­ле­ние в ме­ди­цин­ской ге­не­ти­ке, раз­ра­ба­ты­ваю­щее ме­тод ле­че­ния за­бо­ле­ва­ний с по­мо­щью вве­де­ния ге­не­тич. ма­те­риа­ла (ДНК, РНК) в ор­га­низм боль­но­го с це­лью его экс­прес­сии (про­яв­ле­ния кон­тро­ли­руе­мых им при­зна­ков) или из­ме­не­ния экс­прес­сии собств. ге­нов боль­но­го. Г. тео­ре­ти­че­ски мож­но ис­поль­зо­вать для ле­че­ния разл. за­бо­ле­ва­ний – мо­но­ген­ных (обу­слов­лен­ных му­та­ци­ей од­но­го ге­на), муль­ти­фак­то­ри­аль­ных (с на­следств. пред­рас­по­ло­же­ни­ем), в т. ч. он­ко­ло­гич., ин­фекц., де­ге­не­ра­тив­ных и др. Г. мож­но при­ме­нять в от­но­ше­нии со­ма­ти­че­ских и по­ло­вых кле­ток. В пер­вом слу­чае Г. при­во­дит к из­ме­не­нию ге­но­ма боль­шей или мень­шей час­ти кле­ток ор­га­низма, что, од­на­ко, не пе­ре­да­ёт­ся по наслед­ст­ву. Из­ме­не­ние ге­но­ма по­ло­вых кле­ток бу­дет на­сле­до­вать­ся по­том­ст­вом боль­но­го, в свя­зи с чем Г. по­ло­вых кле­ток счи­та­ет­ся эти­че­ски не­при­ем­ле­мой и прак­ти­че­ски не раз­ра­ба­ты­ва­ет­ся. Обя­за­тель­ное ус­ло­вие ус­пеш­ной Г. – зна­ние па­то­ге­не­за бо­лез­ни, гл. обр. тех его звень­ев, ко­то­рые яв­ля­ют­ся, с од­ной сто­ро­ны, ге­но­кон­тро­ли­руе­мы­ми, а с дру­гой – ре­шаю­щи­ми в про­цес­се раз­ви­тия бо­лез­ни. Для про­ве­де­ния Г. не­об­хо­ди­мо с по­мо­щью ген­но-ин­же­нер­ных тех­но­ло­гий вы­де­лить со­от­вет­ст­вую­щий ген и соз­дать на его ос­но­ве ген­но-ин­же­нер­ную кон­ст­рук­цию, ко­то­рая долж­на обес­пе­чи­вать ра­бо­ту ге­на в те­че­ние дли­тель­но­го вре­ме­ни. За­тем осу­ще­ст­в­ля­ют транс­фек­цию – дос­тав­ку этой кон­ст­рук­ции в яд­ра кле­ток-ми­ше­ней с по­мо­щью ви­рус­ных пе­ре­нос­чи­ков (век­то­ров), а так­же фи­зич., хи­мич. и др. ме­то­дов. Ви­ру­сы, ис­поль­зуе­мые для этой це­ли (рет­ро­ви­ру­сы, ви­ру­сы гер­пе­са, про­ти­во­ос­пен­ной вак­ци­ны, ВИЧ и др.), обыч­но ге­не­ти­че­ски мо­ди­фи­ци­ру­ют­ся: из них уда­ля­ют ге­ны, от­вет­ст­вен­ные за па­то­ген­ность. На­чи­ная с 1989, ко­гда был раз­ре­шён пер­вый про­то­кол для кли­нич. ис­пы­та­ний Г., до 2006 одоб­ре­но св. 1100 про­то­ко­лов (ок. 65% – в США). В боль­шин­ст­ве слу­ча­ев бы­ли раз­ре­ше­ны кли­нич. ис­пы­та­ния Г. он­ко­ло­гич., со­су­ди­стых, мо­но­ген­ных и ин­фекц. за­бо­ле­ва­ний. Для транс­фек­ции ча­ще все­го ис­поль­зо­ва­лись ге­ны ци­то­ки­нов, ге­ны-су­прес­со­ры опу­хо­ле­во­го рос­та и др. ге­ны, имею­щие от­но­ше­ние к он­ко­ге­не­зу, а так­же нор­маль­ные ге­ны не­ко­то­рых мо­но­ген­ных за­бо­ле­ва­ний. Наи­боль­ший эф­фект (ос­лаб­ле­ние или ис­чез­но­ве­ние сим­пто­мов) дос­тиг­нут при Г. вро­ж­дён­но­го на­следств. им­му­но­де­фи­ци­та, обу­слов­лен­но­го не­дос­та­точ­но­стью фер­мен­та аде­но­зин­де­за­ми­на­зы с по­мо­щью вве­де­ния ко­пии его ге­на. См. так­же На­след­ст­вен­ные бо­лез­ни.